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血友病进口特效药上市 血友病药物价格及市场一览

[导读] 国家药监局批准血友病进口特效药上市境外已上市新药在我国进口注册和上市的要求日益简化,4日国家药监局宣布,用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市,A型血友病群体将因此受益。

  国家药监局批准血友病进口特效药上市境外已上市新药在我国进口注册和上市的要求日益简化,4日国家药监局宣布,用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市,A型血友病群体将因此受益。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请,用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  国家药监局方面介绍,A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固,易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发,是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体,可促进凝血酶的生成,使A型血友病患者的出血部位止血。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  国家药监局方面解释,艾美赛珠单抗注射液作为临床急需品种,被纳入优先审评程序加快审评审批。国家药监局方面表示,按照中共中央、国务院对深化药品审评审批制度改革的有关精神,该局正在加快境外已上市新药在我国进口注册的速度,特别是对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序,简化上市要求,确保我国患者早日用上境外已上市新药。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  目前我国正在逐渐加快境外上市新药的审评审批。自今年4月以来,国家药监局就已批准上市进口创新药品7个,包括了九价人乳头瘤病毒疫苗、丙肝治疗药索磷布韦维帕他韦片、多发性骨髓瘤治疗药枸橼酸伊沙佐米胶囊、非小细胞肺癌治疗药塞瑞替7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  尼胶囊、黄斑水肿引起的视力损害治疗药雷珠单抗注射液、局部晚期或转移性非小细胞肺癌治疗药纳武利尤单抗注射液、罕见病治疗药依达赛珠单抗注射液。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  血友病药物价格7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  根据美国有线电视新闻网(CNN)近期的一篇报道,在美国,最昂贵的药物来自Horizon Pharma公司的一种治疗慢性肉芽肿病的药物Actimmune,该药一个月的成本高达5.2万美元。另外,Shire公司治疗遗传性血管性水肿的药物Cinryze,每个月的治疗成本也高达4.4万美元。来自Sarepta公司治疗杜氏肌营养不良(DMD)药物Exondys 51,年治疗成本接近30万美元。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  最近,有一类疾病也因为价格问题逐渐受到公众的关注,即血友病。这是一种罕见的出血性疾病,该病是由于基因突变阻碍了血液的正常凝结。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  根据ExpresScripts的报告,血友病药物的平均年治疗成本超过27万美元,这还只是针对那些没有并发症的患者,如果存在并发症,那么年治疗成本很可能会攀升到100万美元以上。美国大约有2万名血友病患者,市场规模大约为46亿美元。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  目前,在美国已有28种不同的血友病药物上市,另有21种处于临床开发中。这些药物通常是生物制剂,还没有相应的生物仿制药,价格普遍很昂贵。新上市药物的价格不断上涨,而血友病医疗需求的不断增加也帮助推高了成本,因为越来越多的药物被用来预防出血事件,而不仅仅是治疗目的。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  专注于研究处方药成本的哈佛医学院教授Jerry Avorn在接受美国国家公共电台(NPR)采访时表示,血友病市场的特点之一是竞争非常激烈,但价格却并没有下降。原因在于,企业没有降低价格的动机,而患者一般也不会退缩,因为保险公司支付了大部分费用。(A Look at Hemophilia Drug Prices and the Market)7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  血友病到底是一种什么病7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  血友病很少见。最常见的血友病叫做血友病A。这是指病人缺乏足够的凝血因子VIII(8);另一种不那么常见的叫做血友病B,这种病人缺乏足够的凝血因子IX(9)。对血友病A和血友病B来说,结果都是一样,也就是病人出血的时间要比正常人长。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  1、血友病的主要表现是什么?7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  血友病最主要的表现是出血,尤其是外伤、手术、磕碰后,常常出血不止,但有很多情况下会表现为无任何诱因、自发性的出血,如牙龈渗血、关节红肿等。轻型血友病患者发病较晚,甚至可延迟至成年发病。出血的严重程度和发生频率取决于患者体内的凝血因子水平。常有这些情况,应注意到血液科就诊,而不是只看相关出血部位的科室。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  2、血友病的出血有什么特点?7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  血小板数量是正常的,但无法止血。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  生来就有,伴随终生,不过出生时脐带出血极其罕见。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  负重的膝关节、踝关节常常反复出血,可导致关节畸形。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  肌肉出血常见,主要表现为肌肉出血部位的血肿。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  3、得了血友病一定会出血么?7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  血友病是否会出现临床症状或是否会出现出血,主要取决于正常的凝血因子水平。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  当凝血因子活性水平达正常的 5%——40% 时(轻型血友病),不会出现自发性出血,但手术或外伤时,可异常出血;7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  当凝血因子活性水平达正常的 1%——5% 时(中型血友病),偶然可见自发性出血,手术或外伤时可有严重出血;7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  当凝血因子活性水平小于正常的 1% 时(重型血友病),可出现典型的肌肉或关节自发性出血。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  凝血因子活性水平为 25%——45%(亚临床型血友病),仅在患者经历严重创伤或大手术后出血不止才发现本病,很容易漏诊。还有部分女性血友病基因携带者,由于其凝血因子水平与轻度血友病的水平相同,也可表现为与轻型男性血友病患者相同的出血表现。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  血友病有哪些并发症?7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  血友病的并发症主要是由于长期慢性出血导致的,如关节出血可导致关节畸形,腹膜后出血可导致麻痹性肠梗阻、贫血、休克,下腹部出血可阻塞输尿管导致肾功能异常或肾衰,神经附近的出血可导致神经损伤,颈部出血可压迫气道引起窒息。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

  血友病出血的最常见部位是皮肤和肌肉,关节腔出血次之,内脏出血少见,但病情重,而颅内出血是可以威胁生命的。7FS申城之窗-上海门户网站-上海专业网络媒体

标签: 血友病特效药上市 本文来源:申城之窗
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